在临床工作中，我们可以观察到新发的心力衰竭中近一半是由于非缺血性扩张型心肌病引起。扩张型心肌病患者一旦出现心力衰竭的症状，预后就很差，一年内的死亡率高达45%。心脏移植是治疗DCM晚期患者最有效的手段，但在临床实际操作中会遇到很多问题，包括供体来源、经济费用等。置入心脏辅助装置（LVAD）和心脏起搏装置也适用于这类患者，但是这些非药物性疗法均为侵入性，而且费用昂贵，不能普遍推广。所以心脏病学家们一直在寻找新的方法，干细胞移植就是其中之一。干细胞移植在缺血性心脏病中的临床应用已经初见曙光，但是在扩张型心肌病方面还有许多问题，需要大量基础研究的积累。

最早的研究是将同种异体的心肌细胞移植到扩张型心肌病动物的左室游离壁，4周后看到了室壁增厚，心功能提高，移植细胞形成心肌样组织。虽然移植细胞在受体体内具备正常心肌细胞的所有结构，但对于扩张型心肌病病变本身而言，取自身的心肌细胞移植是无效的，以异体的心肌细胞移植同样也存在供体来源、论理学纠纷和免役排斥反应问题。于是，法国学者Yoo等在研究心肌细胞移植的同时对平滑肌细胞也进行移植实验，取得了同样的效果，移植的平滑肌细胞也在受体心脏内增殖并形成肌样组织，增加室壁张力和弹性，限制心室扩张从而改善心功能，其改善心功能的效果似乎比心肌细胞移植更好。但移植的平滑肌细胞和心肌细胞在机械、电生理特性上存在差异，其安全性还存在隐患。而且平滑肌细胞的收缩蛋白与心肌细胞间的差异引起收缩性和弹性的不同，必须通过自我调整使子代细胞向心肌细胞系分化，所以要重建心肌组织需要相当长的过程。

骨骼肌成肌细胞不仅可以在心脏形成肌管结构，增加心肌收缩力，而且取材方便，对缺血有很好的耐受性，因而被认为有希望用于治疗扩张型心肌病引起的心力衰竭。由于扩张型心肌病表现为心肌细胞弥漫性凋亡、坏死和间质纤维化，尤其在左室，所以直接心肌内注射只能将移植细胞局限于注射点及其周边有限的范围，对于全心功能的改善未必真正有效。所以有学者经冠状动脉的方式将骨骼肌成肌细胞移植到扩张型心肌病大鼠心脏，4周后观察到移植细胞分布于整个心脏，心功能得以改善。虽然骨骼肌成肌细胞在动物实验中取得了成功，但由于细胞数量随年龄增加而减少，必须要有足够数量的移植细胞才能达到预期的效果，以及从安全性角度出发，至少目前还没有用于临床研究。

不管是平滑肌细胞，还是骨骼肌成肌细胞，有研究认为这些肌细胞都没有与心肌细胞形成同步化收缩，因而不能限制心室重塑，其改善心功能的作用也只能是暂时的。

骨髓干细胞在取材、扩增、诱导和定向分化等方面具有其他细胞无法比拟的优势，因而备受青睐。自从2001年Orlic等首次报道骨髓干细胞在治疗心肌梗死方面已经积累了相当多的实验基础和临床经验，其中骨髓间充质干细胞是目前认为比较有前途的移植细胞。先前的DCM实验研究中，骨髓间充质干细胞移植对心功能的影响结果不一。最近发现骨髓间充质干细胞移植能在心脏组织中增加毛细血管密度，降低胶原含量，左室舒张末压和左室dp/dt最大值显著增加；移植的骨髓间充质干细胞部分表达心肌细胞标志物如desmin，肌钙蛋白T和connexin43，部分移植的细胞形成血管结构，表达vWF和平滑肌肌动蛋白。不仅如此，体外培养还发现骨髓间充质干细胞可以分泌大量促血管形成、抗凋亡和促有丝分裂的细胞因子。建立在动物实验的基础上，我们开展了以自身骨髓间充质干细胞经冠状动脉移植治疗原发性扩张型心肌病患者的随机对照、小样本临床研究，初步认为骨髓间充质干细胞移植可以降低患者血浆脑钠肽水平，增加6分钟步行路程，虽然左室射血分数无显著改变，但细胞移植是安全可行的。临床研究的结果受很多因素影响，其中病例的选择至关重要。我们的研究对象都是出现心力衰竭症状后前来就诊的患者，左室射血分数低于45%，左室舒张末容积在5.5-7.5cm之间。可能由于扩张型心肌病失代偿时（出现症状后）的心肌组织微环境不太适合移植细胞的增殖分化，而在失代偿前予以细胞移植可能有助于延缓症状的出现。

在扩张型心肌病失代偿期，置入LVAD稳定血流动力学后进行干细胞移植，也不啻为一种可行的方法。有报道在心力衰竭患者中置入LVAD后进行细胞移植是安全的，但效果如何还无确凿的证据。对于扩张型心肌病失代偿期患者，干细胞移植结合外科减容手术可以限制左室扩张，增加室壁厚度，延缓心力衰竭的进程，也许是一种新的治疗策略。

总之，干细胞移植在治疗扩张型心肌病方面具有一定的前景，但并没有像治疗缺血性心脏病那样乐观。在应用到临床之前，还需要许多设计周密、严谨的科学实验来进一步验证干细胞移植的疗效和安全性。